Группа молекулярных биологов под руководством Кэмела Халили (Kamel Khalili) из Темпльского университета с помощью технологии редактирования генов CRISPR/Cas9 впервые сумели успешно вырезать сегмент ДНК, принадлежавший ВИЧ, из генома живых животных. Результаты работы опубликованы в журнале Gene Therapy. Пресс-релиз опубликован на сайте университета.
В своих ранних исследованиях ученые смогли показать, что система CRISPR/Cas9 способна удалить гены вируса, встроенные в геном клетки-хозяина, без отрицательного влияния на последнюю. Однако испытания проводились на культуре клеток, взятых у пациентов, зараженных ВИЧ, и до сих пор не было доказательств, что метод сработает на живом организме.
В последней работе биологи проверили, может ли технология редактирования гена устранить ВИЧ из организма трансгенных крыс и мышей, у которых гены вируса были внедрены в каждую клетку каждого органа. Чтобы внести систему CRISPR, модифицированную для удаления генов вируса, в животных, ученые использовали аденовирусный вектор — молекулу, которая содержала в себе необходимые нуклеотидные последовательности, а также гены белка Cas.
Через две недели после начала эксперимента исследователи проанализировали геномы животных. Целевой сегмент ВИЧ был вырезан из ДНК в каждой ткани, в том числе головного мозга, почек, печени, легких, селезенке и клеток крови. Анализ вирусной РНК показал, что ее количество сильно снизилось в клетках лимфоцитов, а также в лимфатических узлах.
Лечение ВИЧ обычно проводится с помощью антиретровирусных препаратов, которые подавляют размножение вируса, но не имеют возможности удалить его из инфицированных клеток. ВИЧ способен встраивать свои гены в клетки иммунной системы, заставляя их производить собственные копии.